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     全球首例!英国用基因编辑技术治好白血病

    基因编辑技术造就了世界首例婴儿白血病治疗奇迹。据英媒11月5日报道,英国伦敦一名患白血病的1岁大女婴生命进入最后几个月倒数。面对传统疗法失效,医生尝试将基因编辑过的血液细胞注入她体内,成功消灭癌魔,开创全球首例。

    尝试没用过的治疗方法

    去年6月份,蕾拉·理查德兹诞生于伦敦北部。活泼可爱的女儿给其父母阿什利·理查德兹和丽萨·福利带来了莫大的幸福。然而,三个月后蕾拉开始患病,医生通过血液检测将其确诊为急性淋巴细胞白血病患者。对婴儿来说这种疾病相当难治疗。疾病确诊后,化疗及骨髓移植对蕾拉均不奏效,医生无计可施,建议理查德兹为爱女安排善终服务。虽然如此,蕾拉的父母仍不放弃。蕾拉的妈妈说,“我们不接受停止治疗,所以我们同意医生采取任何可以拯救女儿的治疗方法,哪怕是从来没有采用过的方法,我们也愿意尝试。”在蕾拉父母的支持下,大奥蒙德街医院采用德国生物技术公司Cellectis开创的细胞方法治疗蕾拉。这种方法非常新颖,其核心是将抗癌基因插入健康的捐赠者血液细胞中,在此之前仅在老鼠身上做过测试。

    注入5000万个基因编辑过的细胞

    今年6月份医生将1ml编辑过的健康细胞注入到蕾拉体内。蕾拉的父亲说,“对于此次治疗,蕾拉并没注意到发生了什么,她仍在床上跳跃着。接受一个从未在人类身上使用过的治疗方法听起来有点吓人,即使有风险,只要有一线希望我们也毫不犹豫地尝试。”

   如今,多亏了注入的5000万个基因工程编辑过的细胞,使得蕾拉体内的癌细胞被捕杀且病情开始消退。在治疗初期还看不到明显的效果,但几周后蕾拉开始出现复苏的迹象,医生紧跟着对蕾拉进行了骨髓移植以确保根除疾病,如今检测结果发现蕾拉身上的癌细胞已完全消除。

   我们使用这种方法治疗了一个很坚强的小女孩,这种方法是否适合所有孩子还需谨慎。但这对新生物工程技术来说具有里程碑意义,对孩子的影响也是惊人的。如果这种方法具有可重复性,那么将是白血病治疗的一个巨大进步,同时也有助于开创囊性纤维化和其他遗传疾病治疗的新方法。我们使用这种方法治疗了一个很坚强的小女孩,这种方法是否适合所有孩子还需谨慎。但这对新生物工程技术来说具有里程碑意义,对孩子的影响也是惊人的。如果这种方法具有可重复性,那么将是白血病治疗的一个巨大进步,同时也有助于开创囊性纤维化和其他遗传疾病治疗的新方法。 ——蕾拉的主治医生瓦萨姆·卡西姆教授

    治疗细节

    修改捐赠细胞使其抗癌

    蕾拉的生命获救得益于基因工程修改过的血液细胞。捐赠的血液细胞来自美国,科学家总共对其进行了三次修改。

    科学家们首先在捐赠的血液细胞中添加抗白血病基因,这些基因可编码靶向并杀死癌细胞的蛋白质,其次科学家使用TALENs技术关闭两个基因,关闭第一个基因是为了确保捐赠的细胞不被蕾拉的身体排斥,关闭第二个基因是为了确保捐赠细胞不被治疗药物杀死。

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